A köldökzsinórvérből származó vérképző őssejtek használatával az első igazolt sikert 1988-ban érték el. Akkor egy ritka genetikai rendellenességben, a Fanconi anaemiában szenvedő ötéves kisfiút kezeltek az újszülött húgától vett őssejtekkel. Ma, húsz évvel a transzplantációt követően
a fiúnak nemcsak az egészsége kiváló, hanem a teljes vérképző- és immunrendszere is működőképessé vált az átültetés révén.
Ma a köldökzsinórvér-őssejteket sikerrel alkalmazzák több, mint 70 betegség kezelésénél. A vérsejtek rákját (leukémia fajták), vagy más vérbetegséget (anémiák), néhány immunrendszer-hiányosságot, autoimmun betegséget (amikor a test saját sejtjeit támadja meg) és anyagcsere betegséget is lehet a köldökzsinórvérből származó őssejtekkel kezelni.

A betegség fajtájától függően az autológ (saját sejttel történő) vagy allogén (másik egyén sejtjeivel történő) transzplantáció
a legmegfelelőbb.
A korai időszakban a legtöbb kezelésnél allogén köldökzsinórvért használtak. A köldökzsinórvérből származó őssejtek tárolásának a lehetősége azonban megnyitotta az utat az autológ kezeléshez is. Az elmúlt néhány évben nem csak az ilyen kezelések száma nőtt meg jelentősen, hanem a kezelhető betegségek listája is bővült.
Az olyan, nem vérhez köthető tumorok, mint a retinoblastoma (tumor a szemben) és neuroblastomák (agydaganatok) is felkerültek a listára, és a köldökzsinórvér-őssejtek felhasználhatóságának bővülése nem fog itt megállni.

A köldökzsinórvér-őssejtek és a köldökzsinór szövetéből nyerhető mesenchymális őssejtek felhasználásával kapcsolatos kutatások és klinikai kísérletek elképesztő gyorsasággal fejlődnek, ami azt eredményezte, hogy egyre több betegség kezelése válik lehetővé őssejt-terápiával. A vérbetegségeken túl anyagcsere betegségek, központi- és vegetatív idegrendszeri betegségek és az I. típusú cukorbetegség esetében is voltak már sikeres kezelések. Ezeknél az új típusú kezeléseknél gyakran a beteg saját köldökzsinórvérét használták fel.

A terápiás célú kezelések elterjedése mellett folyamatos a fejlődés az őssejt-kutatás területén is. Az eredmények közül érdemes megemlíteni a Newcastle Egyetem Colin McGuckin vezette kutatócsoportjának eredményeit, akiknek sikerült köldökzsinórvér-őssejtekből májszövetet létre hozni. A kutatások végső célja, hogy az őssejtekből annyi májszövetet hozzanak létre, mely szervátültetésre alkalmas. Az őssejtekből előállított szövetek-szervek alkalmasak különféle gyógyszerek, kémiai anyagok tesztelésére, kiváltva ez által az embereken végzett klinikai vizsgálatok egy részét. Több kutatócsoport számolt be arról, hogy laboratóriumi körülmények között képesek voltak őssejtből olyan dopamint termelő idegsejtet

kialakítani, amelyek a Parkinson-kór őssejtekkel történő gyógyítását ígérik. Biztató eredmények utalnak a gerincvelő-sérülés őssejtekkel történő kezelésére is, mivel a beültetett sejtek elősegíthetik a sérült idegpálya újraépülését.

A mesenchymális őssejtek is egyre több betegség gyógyítása esetén kerülnek kipróbálásra, illetve klinikai alkalmazásra. A laboratóriumban a köldökzsinórból nyert mesenchymális őssejteket sokféle szövetté át lehet alakítani, például porccá, csonttá, zsírszövetté, valamint izommá, idegszövetté vagy májszövetté. E képességük révén a mesenchymális őssejtek különösen jól használhatóak a regeneratív gyógyászat eszközeként, a károsodott szövetek jól működő szövettel történő helyettesítésében. A mesenchymális őssejtek felhasználási területe a csontok, porcok helyreállításától a rák génterápiájáig, a májbetegségek kezelésétől az agy regenerációjáig és a vese helyreállításáig terjedhet. Eredményes őssejt-kezelésről számoltak be például a degeneratív porc- és csont betegségekben, gerincvelő sérülést követően, osteogenesis imperfecta bizonyos eseteiben, valamint szívinfarktust követően is.